甲氨蝶呤治疗青少年系统性硬化症有效

　　意大利一项研究表明，甲氨蝶呤（MTX）治疗青少年局限性系统性硬化症有效，且患者耐受性良好。该研究论文近期发表于《关节炎与风湿病学》[Arthritis Rheum 2011，63（7）：1998]杂志。

　　在该双盲试验中，青少年局限性系统性硬化症活动期患者被随机（2:1）分为接受口服MTX（15 mg/m2，最大剂量20 mg）或安慰剂每周1次治疗组，患者接受治疗12个月或直至治疗失败。在头3个月两组均接受口服泼尼松（1 mg/kg/日，最大剂量50 mg）治疗。临床上使用红外线温度仪和皮肤评分率（SSR）计算机评分系统评估靶皮损。治疗有效被定义为无新皮损、SSR≤1，且皮损温度较基线至少降低10%。治疗失败被定义为有新发皮损、SSR＞1，或皮损温度升高。所有分析都是在意向性治疗群体中进行的。

　　结果显示，在研究筛选的85例患者中，70例（6～17岁）被随机分为MTX组（46例）和安慰剂组（24例）。平均患病时间为2.3年。在所有患者初始缓解之后，MTX组有15例复发（32.6%），安慰剂组有17例复发（70.8%）（P<0.005）。MTX组新发皮损3例（6.5%），安慰剂组4例（16.7%）。MTX组平均SSR从1降到0.79，而对照组从1增加到1.1。MTX组平均靶皮损温度甲降低44.4%，安慰剂组则降低12.1%。MTX组26例（56.5%）和安慰剂组11例（45.8%）患者发生轻度治疗相关副作用。未发生有必要停药的严重副作用。