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异基因造血干细胞移植治疗儿童重型再生障碍性贫血

  近日,苏州大学附属儿童医院血液科研究人员发表论文,旨在探讨异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)治疗儿童重型再生障碍性贫血(SAA)的疗效及并发症。研究指出,allo-HSCT是治疗儿童SAA的有效方法,维持造血功能以及移植后并发症的发生及防治,仍是目前重点讨论的课题。该文发表在2012年第15期《实用儿科临床杂志》上。

  4例SAA患儿,均接受氟达拉滨、环磷酰胺、抗胸腺细胞球蛋白预处理;其中3例患儿行HLA全相合同胞骨髓造血干细胞移植(BMT),1例患儿行HLA全相合同胞外周血造血干细胞移植(PBSCT).同胞供者采集重组人粒细胞集落刺激因子5μg·kg-1·d-1,动员骨髓及外周血干细胞。采用环孢素+短疗程小剂量甲氨蝶呤方案预防移植物抗宿主病,前列腺素E预防肝静脉闭塞综合征,更昔洛韦预防巨细胞病毒感染,美司那及水化碱化预防出血性膀胱炎.通过DNA短串联重复序列多态性分析检测植入情况。

  2例BMT患儿及1例PBSCT患儿完全植入;1例BMT患儿嵌合植入.中性粒细胞>0.5×109 L-1中位时间12d(9~15 d),血小板>20×109L-1中位时间19 d(12~30 d)